الفياجرا على خط الدفاع ضد مرض وراثي نادر
أظهرت دراسة ألمانية أن المادة الفعالة بعقار الفياجرا، سيلدينافيل، قد تحسن أعراض متلازمة لي، وهو مرض وراثي نادر يصيب الدماغ والعضلات.
ونُشرت نتائج الدراسة في مجلة “سيل”، بالتعاون بين باحثين من مستشفى شارتيه الجامعي في برلين ، وجامعة هاينريش هاينه دوسلدورف، ومستشفى دوسلدورف الجامعي، ومعهد فراونهوفر للطب والدواء التحويلي في هامبورغ.
ومتلازمة لي هي اضطراب خلقي يؤثر على الطاقة الخلوية، يظهر عادة في الطفولة المبكرة، ويؤدي إلى نوبات صرعية وضعف عضلي وشلل، بالإضافة إلى تأخر في النمو العقلي، مع متوسط عمر منخفض للمرضى. حتى الآن، لا يوجد علاج دوائي معتمد لهذا المرض.
مفاجأة علمية.. دواء ضعف الانتصاب كعلاج محتمل
في الدراسة، تناول ستة مرضى تتراوح أعمارهم بين 9 أشهر و38 سنة عقار سيلدينافيل بانتظام. وأظهرت النتائج تحسنًا ملحوظًا في قوة العضلات، واختفت بعض الأعراض العصبية عند بعض المرضى، كما تعافوا بشكل أسرع من الأزمات الأيضية المفاجئة، التي قد تؤدي إلى تدهور حالة المرض.
وأوضح البروفيسور ماركوس شولكه، من قسم طب الأطفال العصبي: ” في مستشفى شارتيه على سبيل المثال، طفلة واحدة زادت قدرتها على المشي عشرة أضعاف، من 500 إلى 5,000 متر، بينما طفلة أخرى توقفت تماما عن نوبات الأزمات الأيضية الشهرية، ومريض آخر لم يعد يعاني من النوبات الصرعية”. وأضاف: “مثل هذه النتائج تحسن جودة حياة مرضى متلازمة لي بشكل كبير”.
اكتشاف سيلدينافيل كعقار محتمل
نظرًا لندرة المرض (يصيب طفلًا واحدًا من كل 36 ألفا)، لجأ الفريق إلى طرق مبتكرة لاختبار الأدوية، شملت تحويل خلايا جلد المرضى إلى خلايا جذعية متعددة القدرات، ومن ثم إلى خلايا عصبية تعكس العطل الأيضي للمرضى. بعد فحص أكثر من 5,500 مادة دوائية موجودة مسبقًا، أظهر سيلدينافيل تحسينا في وظائف الخلايا العصبية، كما عزز نمو الخلايا في نموذج ثلاثي الأبعاد للدماغ وحسن الطاقة الخلوية في نماذج حيوانية.
اعتمد الباحثون على البيانات المتوفرة عن سلامة استخدام الدواء طويل الأمد عند الأطفال، مما سهل تجربته على المرضى الستة، الذين تحملوه جيدًا جميعًا.
خطوات مستقبلية
استنادًا إلى هذه النتائج، منحت الوكالة الأوروبية للأدوية عقار سيلدينافيل تصنيف دواء للأمراض النادرة، مما يسمح بإجراءات اعتماد مبسطة لدعم تطوير العلاجات.
ويخطط الفريق لإجراء تجربة سريرية موسعة في أوروبا، محكومة بالدواء الوهمي، للتحقق من فعالية الدواء تمهيدا لاعتماده رسميا لعلاج متلازمة لي.
aXA6IDQ1LjE0LjIyNS4xMCA= جزيرة ام اند امز
